Providing Regulatory Submissions in Electronice Format – Standardized Study Data要旨

Providing Regulatory Submissions in Electronice Format – Standardized Study Data の要旨をサークルでまとめたもの
I. Introduction
このガイダンスでは電子申請の要求事項を示す。FDASIA・FD&C Actの条文に基づき、FDAは電子申請のガイダンスを完成させる。そのガイダンスが完成し、2年間の猶予期間を経ると、FDAが指定するフォーマットで試験データを当局に提出する義務が生じる。なお、全ての申請が電子化されるわけではない。対象はNDA・ANDA・BLA・IND。FDAが指定するフォーマットに従わない場合、申請が却下される(ただし、特段の理由がある場合には免除される仕組みも存在する)。このガイダンスの特徴は『法的拘束力』を持つことである。通常のガイダンスは推奨事項であり、法的拘束力を持たない。この点が大きく異なる。

II Requirement to submit electronic standardized study data
電子申請の対象は、「NDA」「ANDA」「一部のIND」「一部のBLA」である。これらの申請は電子的に行われる。初回の書類提出だけでなく、追加提出の際にも電子申請が義務付けられる。また、申請業務中にこのガイダンスが適用になれば、それ以降の申請はすべて電子的に行わねばならない。
CBERが審査するDeviceの申請は、電子申請の範囲外である。非営利のINDも除外される。非営利とは、無償で提供される・医師主導・緊急案件などを指す。

FDAは電子申請のフォーマットを指定する。それらはData Standard Catalogにまとめられ、FDAのサイトで公開される。FDAが指定するフォーマットは複数かもしれないし、同じ規格でもより新しいバージョンのみを受け付ける場合もある。以下に、概要を示す。
 File Format Standard:PDF・XPT・TXT・XML
 Data Exchange Format:CDISC (SDTM)
 Analysis Forma:CDISC (AdaM)
 Terminology:NDF(National Drug File) MedDRA CDISC Terminology

FDAは規定の例外を設けることができる。FDAが指定するフォーマットに従っていない場合、その申請は拒否される。例外規定は適用されない。しかし、最新のバージョンや過去のバージョンを適用する例外は認められる場合がある。この場合、申請者は「例外規定を希望すること」「例外規定を適用する必要性」「例外的に用いるフォーマット」を明記する。例外適用を受けたい場合、情報を文書化し、pre-IND時にFDAと話し合っておくことが望ましい。

(2014年6月13日追記)
この例外規定は薬剤開発が長期間に及ぶ点を考慮していると推察される。例えば、2020年に申請をするときに、10年前のデータを利用する場面を想定しよう。10年前はSDTM IG 3.1.2が最新で、そのフォーマットを採用していた。しかし、2020年に、SDTM IG 3.1.2が利用不可能になっているかもしれない。このような場合、例外規定が適用されるかもしれない。まずは相談が重要であろうが。


ガイダンスの適用時期……すなわち、特定のデータフォーマットの利用の義務化……には明確なタイムラインが設定されている。ガイドラインが完成すると、それがFederal Registerで宣言される。この宣言から24か月より後に始まった試験は、適用対象となる。NDA・ANDA・BLAがこのルールの適用を受ける。一部のINDは、Federal Registerの告知から36か月より後に始まった試験データを含む場合に適用となる。

フォーマットそのものが更新される場合がある。更新内容が管理上の問題(文字の打ち間違いの訂正や説明の追加など)か、本質的な変更かを見分けることが重要である。本質的な変更があった場合、FDAは新しいバージョンを評価する。その後、Federal Registerに新しいバージョンがサポートされることを宣言する。この時「利用開始日」が明示される。Federal Registerから、有効日の1年後までは『新しいバージョンの利用が推奨』される時期である。利用開始日から1年より後は『新しいバージョンの利用が義務化』される。

全く新規のフォーマットが指定される場合、上記とは異なるタイムラインが設定される。まず、Federal Registerに新しいフォーマットが採用されたことが明記される。この時、利用開始日も宣言される。Federal Registerが発表された時点から、新しいフォーマットは利用が推奨される。義務化は利用開始日から24か月後(NDA・ANDA・BLA)または36か月後(IND)となる。

III. Additional Support
FDAに申請を希望する団体は、FDAの担当部門と利用フォーマットを相談できる。早期の相談が望ましい。安全性データのフォーマットの話し合いは、Premarketingの時点では遅すぎる。遅くともPhase2の終了時点がよい。技術的な相談はいつでも受け付けられる。相談内容を明記してFDAの担当部門にアクセスする。

本文書の下位ドキュメントとして「Conformance Guide」を発行している。このドキュメントの内容は法的な義務を伴わない。しかし、標準化されたデータを提出するための具体的なアドバイスが記載されている。Conformance Guideが完成するとFederal Registerにその情報が公開される。Conformance Guideは定期的に更新される予定である。FDAの技術部門はいつでも申請者の相談を受け、協力していく体制にある。また、結果のフィードバックは歓迎されるだろう。
2014-06-04(Wed)
 

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Author:TKD + SMZ
ガレージキット組み立て中級者

2007年に友人の薦めでガレージキット組み立てを開始。その面白さに目覚める(w

2011年にお付き合いのあった原型師さんに薦められて、原型製作を開始。ワンフェスに参加しています

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